Автор admin 
Вчені з Університетського коледжу Лондона вперше зробили великий крок у лікуванні хвороби Гантінгтона, яка спричиняє поступове пошкодження нервової системи через мутацію в гені HTT і утворення токсичного білка гантінгтіну. Вони розробили нову генну терапію, яка дозволила сповільнити розвиток цієї хвороби на 75%. Терапія полягає відборі спеціального препарату на основі модифікованого вірусу, який доставляє коригуючу нитку ДНК у нейрони мозку через мікрокатетер. Після трьох років випробувань на 29 пацієнтах, які отримали високі дози препарату, виявлено значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Цей прорив в лікуванні хвороби Гантінгтона дає надію на підтримання самостійності та високої якості життя у пацієнтів.