У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого рідкісне метаболічне захворювання, став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію за допомогою технології Crispr-Cas9. Він має генетичне захворювання, яке ускладнює роботу печінки та виведення токсичних відходів організму. Лікарі запропонували сім’ї хлопчика експериментальне лікування, яке було адаптоване до його унікальних генетичних варіантів. Після проведення терапії стан хлопчика поліпшився, і він тепер може споживати більше білка і потребує менше ліків. Медики наголошують, що необхідно тривале спостереження для повноцінної оцінки безпечності та ефективності лікування. Цей успішний випадок може відкрити нові можливості для індивідуальних терапій у пацієнтів з рідкісними захворюваннями.